El estudio es de fase II comparando los efectos de EXE (25 mg/día) frente a tamoxifeno (TAM, 20 mg/día) y a la vista de los buenos resultados se ha ampliado el estudio a una fase III para hacer una comparación formal con TAM. El estudio presentado incluye 122 pacientes con cáncer de mama avanzado, de los cuales 109 se evaluaron para la respuesta tumoral y 117 para la tolerancia. Las mujeres que recibieron EXE tuvieron mejores respuestas (respuestas completa+parcial) que las que recibieron TAM: 44,6% versus 14,3% respectivamente.

En 62 mujeres tratadas con EXE y 60 bajo TAM se estudiaron los lípidos sanguíneos. Después de 24 semanas las mujeres con niveles basales normales de triglicérdios tuvieron un descenso de 20% o más del valor en 36% de pacientes tratados con EXE y en 15% de pacientes tratados con TAM. Además, 10% de las mujeres tratadas con TAM aumentaron 20% o más su nivel de HDL-colesterol en comparación con el 16% de las que recibieron EXE. Parece pues que EXE no produce cambios adversos en los lípidos plasmáticos.

EXE fue bien tolerado, con los siguientes efectos adversos de grado 2/3 en comparación con TAM:

• Disnea 10% versus 8%
• Fatiga 12% versus 13%
• Sofocos 3% versus 13%
• Dolores óseos 10% versus 15%
• Otros dolores 10% versus 13%
• Ningún paciente tuvo que abandonar el estudio por efectos adversos

EXE está indicado en el tratamiento del cáncer de mama avanzado de las mujeres postmenopáusicas que dejan de responder a TAM. Es la única droga oral perteneciente al grupo de los inactivadores de la aromatasa que se une de forma irreversible a la aromatasa (inactivador "suicida"), de manera que no se producen estrógenos. Además, de la evaluación de EXE en el tratamiento del cáncer de mama se está estudiando su valor en la prevención de esta enfermedad.